国外费时费钱，国内轻松吸金 吸金

　　OSIRIS公司在过去的20年内都不算太成功：连续亏损了18年，负债2亿美元，股价从20美元一路下跌到5美元。　　正是在这家商业上不太成功的公司里，今年5月诞生了全球第一个治疗全身性疾病的干细胞药物Prochymal。
　　此前，只有美国健赞公司的Carticel——用自体干细胞来修复受损软骨的疗法、 韩国公司开发的Hearticelgram——用自体干细胞治疗心脏病等极少数干细胞制品被批准上市。
　　这些干细胞制品都是采用病人自己的干细胞，更像是一种个性化的生物医疗技术，而非可以批量生产的药物。
　　而干细胞具有低免疫排斥的特质，来自他人捐献的异体干细胞，不同的病人使用起来也不会引起太大的排斥，可以批量生产和广泛应用。因此，美国、欧洲、日本等多数国家都把干细胞产品归为药品管理。
　　药品比医疗技术的门槛更高，干细胞想要成为药品通过各国的药监局上市，更是一个漫长的过程——三期临床试验，长达数十年的研发时间，高达数亿美元的研发费用。
　　二十年磨一剑
　　OSIRIS公司的8年基础研究、12年临床试验，数亿美金的投入总算有了回报。今年5月，加拿大卫生部批准OSIRIS公司的干细胞药物Prochymal用于治疗儿童急性移植物抗宿主病(GVHD)。
　　急性GVHD是毁灭性的骨髓移植并发症，50%左右的骨髓移植者会伴随着急性GVHD的发生。急性GVHD会对皮肤、消化道和肝脏造成严重的损伤，致死率极高，而且没有有效的治疗药物。
　　在最近的临床试验中，64%的儿童急性GVHD患者服用Prochymal28天后，病情得到了改善。为了这个临床试验结果，OSIRIS公司等待了整整20年。
　　这家干细胞公司1992年在美国的马里兰州成立，一直致力于干细胞药物的研究与开发。他们的创始人之一是凯斯西储大学的阿诺德?卡普兰教授，间充质干细胞研究的先驱。
　　OSIRIS公司的干细胞来自成年人骨髓中的间充质干细胞，避开了胚胎干细胞的伦理争议。动物试验证明，间充质干细胞可以用于自身免疫性疾病、神经系统疾病、脊髓损伤、骨损伤、糖尿病等多种疾病的治疗。
　　2000年之前的8年，OSIRIS公司一直在进行临床前的基础研究。直到2000年，OSIRIS公司开发的干细胞产品Prochymal才开始进行入一期临床试验，进行安全性的测试。
　　迄今为止，OSIRI公司开发了两个干细胞制剂——Prochymal和Chondrogen。和普通药物相比，同一种干细胞药物能治疗更多种类的疾病。Prochymal就有多个适应症——除了急性GVHD外，Ⅰ型糖尿病、克罗恩病、急性心肌梗塞、慢性阻塞性肺病、急性辐射综合征也都分别进入了临床二期和三期实验阶段。用于治疗关节炎的干细胞药物Chondrogen也在进行2期临床试验。
　　临床试验不好做，OSIRIS公司的临床试验在2009年遭受了重大挫折，Prochymal治疗急性GVHD的三期临床试验宣告失败——Prochymal的治疗效果并不比安慰剂高。除此之外，Prochymal治疗克罗恩病、糖尿病和心脏病的临床试验也屡屡受挫。
　　OSIRIS的研究人员没有放弃，虽然Prochymal治疗急性GVHD的整体效果不好，但OSIRIS公司发现，Prochymal对那些其他药物治疗失败的急性GVHD患者的效果显著，64%的儿童难治型急性GVHD患者在使用Prochymal后，病情明显改善。
　　和国外同行旷日持久的试验拉锯战相比，中国的干细胞公司几年前就开始大规模地销售尚不成熟、没有经过验证、安全性和有效性未知的干细胞技术。
　　以北科生物为例，这家2005年在深圳成立的公司，已经成为中国最“著名”的干细胞公司。
　　北科公司的宣传材料称，他们开发的“beikecell干细胞治疗”技术可用于心血管疾病、肝硬化、老年痴呆、脑及脊髓神经损失、自闭症、系统性红斑狼疮等近百种重大疾病。
　　这家公司向公众宣称，他们的干细胞技术让失明的儿童重见光明，截瘫的双胞兄弟重新迈步，用北科的话来说，“在多个医学领域创造了奇迹”。
　　但北科的干细胞技术并不受到中国的监管部门卫生部的评估和监测，权威学术杂志《自然》多次刊文批评北科的干细胞技术，没有经过临床试验，安全性和有效性都无法保证，拿病人当小白鼠。
　　本刊记者曾致电北科生物董事长兼创始人胡祥，截至发稿日，他没有回应采访要求。
　　一位患者的母亲接受《自然》杂志采访时抱怨，儿子在接受北科的干细胞治疗后，病情没有得到任何改善。
　　罗格斯大学神经科学系系主任杨咏威博士也曾接到一位失明儿童母亲的求助信，她花费了数万美元让11岁的儿子接受北科公司的干细胞治疗，没有任何改善。
　　为了这项尚在试验阶段的技术，病人还要付出高昂的代价。据《自然》杂志报道，国外患者为北科的这项技术花费多达26000美元。据业内人士称，北科给国内病人的报价稍低，但一个疗程也在5万元人民币以上。
　　烧钱机器VS吸金机器
　　和中国的干细胞公司截然不同，OSIRIS公司的干细胞药物在卖给患者之前，必须完成三期临床试验。
　　OSIRIS为了完成耗资巨大的临床试验，一直在举债度日。2006年之前，OSIRIS公司甚至没有能上市销售的产品，只能倚靠各种风险投资、银行贷款，或者选择和一些大的制药公司合作——用未来产品的销售权换取研发资金。2003年，OSIRIS公司和日本一家JCR制药公司签订协议，JCR公司每年付给OSIRIS公司一笔费用用于药物的研发，JCR公司获得Prochymal在日本的销售权。
　　2005年，OSIRIS公司的骨再生产品Osteocel上市销售，这是OSIRIS公司唯一能赚钱的产品。Osteocel销路还不错，上市第二年就卖了800万美元。到2007年，年销售额已经达到1500万美元。