[临床医学研究常用的设计方案-12研临床流行病学] 流行病学与临床医学
苏 虹 教 授
流行病与卫生统计学系
suhong5151@sina.com
基础研究:实验室研究/研究对象/研究因素、试验条件临床医学:研究对象是人，其研究结果又用于人
人具有：生物属性和社会属性(一般特征、临床表现、依从性等)
临床研究易产生各种偏倚，在设计、测量和评价阶段都可能发生，导致错误结果。
严格科研设计，尽量控制各种影响因素，减少偏倚发生。
口服避孕药与中国妇女出血性脑卒中的调查研究�据国家卫生部公布的部分县死因统计结果显示 ,脑血管病居女性死因的第2位，死亡率为100.5/万 ,占死亡总数的18.84%，成为当前严重威胁人类健康和生命的常见病。
自口服避孕药(OCs)上市以来，出现许多 OCs 增加脑卒中发病危险性的报道。
研究方法：病例对照研究��
描述法与分析法区别
法分为描述法与分析法。，将观察法分为描述法与分析法�根据是否设立对照，将观察
法不设立对照组，分析法事先必须设立对照组。描述法分析法�描述
吸烟和肺癌关系研究
病例对照研究
���
设立对照
因素和疾病资料的收集因素和疾病关联及其强度分析
临床医学研究常用的设计方案
描述法
调查研究最基本的第一步。
�利用已有的资料或特殊调查的资料，包括实验室检测结果，描述疾病或健康状况在不同地区、不同时间、不同人群的分布特征，并进行相关因素分析，为进一
步开展分析性研究提供病因和流行因素线索。
特点
�观察性研究方法 与实验性研究相对立。�设立对照 与描述性研究相区别。
�观察方向是由“果”及“因” 回顾性研究方向。�不能确证疾病与暴露的因果关系 只能推测
疾 病与暴露间是否有关联(统计学)。
应用范围
�病因研究
�筛检试验效果评价的研究�治疗效果的评价
优缺点
�所需样本量小，出结果快
�开展一果多因研究
�不能直接计算发病率和危险度评估� 偏倚较难控制
应用范围
�检验病因假设 验证暴露因素对疾病结局的影响，可分析一因多果。
�描述疾病的自然史，补充临床观察的不足美国Framingham心脏病研究，发现早年具有某些危险因素(如高血压、高血脂、一过性脑缺血发作)的人群，将来发生脑卒中的危险性较高。
�评价疾病预后，分析诊疗方式对疾病预后的影响。
优点
�可设立前瞻性的同期对照
�能直接计算发病率和RR
�论证强度较高，可靠性较强。
缺点
�随访时间往往较长
�样本量较大
�失访不易控制
实验性研究与队列研究的异同点�相同点
�研究方向均为前瞻性
�不同点
�是否对研究对象加以干预
�是否对研究对象实施随机化分组
实验性研究与队列研究的区别�队列研究：检验/验证病因假设�实验性研究：验证病因假设
评价干预措施的效果
对照、随机、重复和盲法，是鉴定和衡量实验性研究是否科学合理的基本依据。
� 对 照
� 随 机
� 重 复
� 盲 法
研究特点
�设立对照组，保证研究的同步性、条件的一致性�研究对象随机分配入组，避免主观意愿造成选择偏倚；且增强组间的可比性
�前瞻性研究，结果于试验结束时方可获得�研究结果具有真实性和可靠性
优点
�
�
�
�组间可比性好，防止选择偏倚研究对象诊断确切，同质性好盲法衡量和分析结果，结果更真实、可靠高质量单个RCT，可成为系统评价的可靠资源
缺点
�
�费时，人力与财力支付较大有严格的纳入、排除标准，影响代表性和外推有
效性
�安慰剂不恰当应用、对照组措施选择不当，或让
受试对象暴露于某种有害致病危险因素，违背医德原则
其他类型
�半随机对照试验
�整群随机对照试验�单个患者的随机对照试验
�整群随机对照试验�
�以群体为随机分配的单位。特殊膳食食谱—预防心血管病。
� 优点
•消除个体差异
•样本含量减少50%
� 应用条件
•第一阶段的治疗作用一定不能对第二阶段的治疗效果产生任何影响。
•当某药的疗效较高时，在第一阶段治疗组的成员已被治愈，就不可能再回到第一阶段治疗前状态，从而无法进入第二阶段试验。
•以死亡作为观察终点指标的疗效评定研究，也不适于选择交叉试验。
� 优点
•消除个体差异
•样本含量减少50%
注意事项
•未设立对照，不能避免时间因素等对结果影响。•适用于慢性病的对症处理疗法的研究，不适用于急性病或治本的疗法研究。